Sindrom Hunter (MPSII) ialah penyakit yang jarang berlaku tetapi pesakit akan secara perlahan-lahan meninggal dunia sebelum mencapai usia 20 tahun. Ia berlaku sekali dalam setiap 100,000 kelahiran bayi lelaki dengan ia mengakibatkan kerosakan pada otak dan tubuh. Kerosakan pada gen menyebabkan tubuh yang menghasilkan enzim iduronate-2-sulfatase (IDS) yang diperlukan untuk memastikan sel tubuh kekal sihat.
Penyelidik di University of Manchester mengumumkan seorang kanak-kanak dengan Sindrom Hunter telah berjaya dirawat menggunakan teknik rawatan gen. Oliver Chu, seorang kanak-kanak dari Amerika Syarikat ialah penerima pertama rawatan ini dengan beliau merupakan lima yang terawal terlibat dalam ujian rawatan Sindrom Hunter yang sedang dibangunkan.
Sel tunjang diambil daripada darah Oliver dan kemudian gen yang mengandungi IDS dimasukkan ke dalam cangkerang virus. Ini kemudiannya dimasukkan semula ke dalam tubuh pesakit. Virus akan memasuki sel tunjang dan apabila tiba ke sumsum tulang akan mula menghasilkan sel darah putih baharu dan setiap satunya diharapkan akan mula menghasilkan enzim IDS.
Selepas 9 bulan menerima rawatan, Oliver menunjukkan perkembangan positif dengan beliau boleh bercakap dan berinteraksi dengan kanak-kanak sebaya. Walaupun petanda awal menunjukkan rawatan ini berjaya, kajian akan diteruskan selama dua tahun bagi melihat keberkesanannya. Selain Oliver, empat lagi kanak-kanak dari Amerika, Eropah and Australia menyertai ujian ini.
Rawatan terapi gen ini hanya dapat mengelakkan kerosakan daripada berlaku tetapi tidak boleh merawat kerosakan yang telahpun berlaku. Pengesanan awal sebelum usia dua tahun diperlukan untuk rawatan ini bagi mengelakkan kerosakan kekal pada tubuh pesakit.
Antara simptom Sindrom Hunter ialah perubahan pada ciri-ciri fizikal, anggota badan kaku dan tubuh yang katik. Ia boleh menyebabkan kerosakan di seluruh badan, termasuk pada jantung, hati, tulang dan sendi dan dalam kes yang paling serius boleh menyebabkan gangguan mental yang teruk dan penurunan neurologi secara progresif.
Selain merawat Sindrom Hunter, teknik rawatan gen juga berjaya merawat penyakit Huntington tahun ini dan anemia sel sabit pada tahun 2023.
